Keap1-Nrf2 protein-protein interaction 阻害によりNrf2を顕著に活性化する新規化合物GP-051が、RAS阻害薬との併用により、アルポート症候群モデルマウスの生存期間を顕著に延長（腎不全への移行を抑制）することを明らかにした。すでに、霊長類を含むnon-GLPの非臨床試験も実施しており、本医薬品開発を是非ともAMED (Made in Japan)で推進し、First in Classの医薬品として、世界のアルポート症候群の患者にできるだけ早期に届けることを最終目的とする。本事業では、通常の医薬品開発戦略に則り、CDMO、CMCを介した医薬品製造、CROを介したnon-GLP非臨床試験の不足する部分やGLP非臨床試験を実施する。同時並行して、Phase1時点でのヒトにおけるNrf2活性化薬の効果検証にも活用できる可能性があるバイオマーカー研究（血液中の修飾型アルブミンの測定）を実施する。さらに、臨床試験プロトコール作成とともに、アルポート症候群患者レジストリ研究の拡充にも貢献し、臨床試験体制を万全に整える。創薬プロが集い、不足する開発資金調達も行う協力企業が全面的に本研究開発を支援する体制で多くの開発課題を解決する。