筋萎縮性側索硬化症（ALS）や前頭側頭葉変性症（FTLD）の多くで、TDP-43タンパク質の凝集が病態の中核となる。本研究では、TDP-43遺伝子内の「エキシトロン」を標的とするアンチセンス核酸（ASO）を開発し、凝集を抑制しながら生理機能を維持する独自の治療戦略を提案する。具体的には、ASOによるスプライシング促進で凝集しやすい領域を除去するとともに、TDP-43凝集を阻害するアイソフォームを誘導する。さらに、病態モデルマウスを活用してASO効果の評価を行い、TDP-43凝集を検出する高感度バイオマーカーの整備も進める。これにより、遺伝性・孤発性を問わず多数のALS患者に適用可能な実用的治療法の開発を加速し、画期的な臨床応用を目指す。