肺動脈性肺高血圧症(pulmonary arterial hypertension: PAH)(指定難病86)は、認定患者数全国約4500名の指定難病疾患である。PAH診療における重要な課題として、現行の保険適応薬は3系統の肺血管拡張剤に限定されていること、そのため、現行加療では治療不応性で予後不良な患者が一定数存在することがあげられる。よって、現行加療では不応性の患者に対する新しい新薬開発は、可及的速やかに達成すべき重要課題である。 本研究開発では、PAHに対する新薬候補として本研究チームが開発した核酸医薬の治療効果を検証し、非臨床試験(ステップ1)へと繋げることを目的とする。本研究チームは、オフターゲット効果を最小限に抑えつつ高効率な発現制御を実現した、革新的核酸医薬の候補物を創出している。本研究期間中に、核酸核酸の最適な長さ、人工核酸化を検討し、PAH動物モデルに対する薬効試験・安全性試験を遂行する。また、既存のレジストリ・試料リポジトリを活用した検証も行い、ステップ1への移行を実現させる。