多系統萎縮症（Multiple System Atrophy: MSA）は大脳、小脳、脳幹、脊髄といった脳のさまざまな部位が障害を受けることで発症する神経変性疾患であるが、この病態に対する既存の治療法の効果は極めて限定的である。MSAの病態を十分に反映する動物モデルは確立されていないが、研究開発代表者は、MSAの病態表現型を示す優れたモデルマウスを作成した。このMSAモデルマウスにおいて、注入したαSynは時空間的広がり（ヒトMSAで見られる病変部位と共通の部位に伝播）を示し、細胞毒性を発揮した。
本研究開発においては、MSAマウスモデルを用いて、α-シヌクレインの伝播のメカニズムを解明し、神経病態の空間的・時間的拡大の本質を明らかにする。本研究開発の最終目標は、MSAの症状進行を緩和する分子標的治療薬の開発を行い、臨床応用を実現することである。具体的には、MSA動物モデルの確立と伝播の解析およびαSynの病態機能解析を実施する。
本研究開発では、研究開発代表者が確立したMSAマウスモデルを用いて、α-シヌクレインの伝播のメカニズムを解明し、病態増悪の本質を明らかにするための研究を進めているところである。MSAモデルマウスを用いて、候補治療薬の非臨床POCを確立することを到達目標とする。