研究課題情報
課題管理番号
25ek0109748h0002
統合プロジェクト(三期)

データ利活用・ライフコースプロジェクト

統合プロジェクト(二期)

ゲノム・データ基盤プロジェクト<第二期>

事業名

難治性疾患実用化研究事業

タグ(2025)

研究開発目的: 治療に関する研究

研究の性格: 医療技術・標準治療法<既存薬等>の確立等につながる研究<診療ガイドライン作成等>

研究モダリティ: 診療ガイドライン

ICD-10大分類: 神経系の疾患

対象疾患領域: 難病 ,  精神・神経疾患

補足確認: 診断 ,  治療 ,  予後・生活の質<QOL>

タグ(2024)

研究開発目的: 治療に関する研究

研究の性格: 医療技術・標準治療法<既存薬等>の確立等につながる研究<診療ガイドライン作成等>

研究モダリティ: 診療ガイドライン

ICD-10大分類: 神経系の疾患

対象疾患領域: 難病 ,  精神・神経疾患

補足確認: 診断 ,  治療 ,  予後・生活の質<QOL>

代表研究機関
国立大学法人千葉大学
研究代表者

(2025) 三澤園子, 国立大学法人千葉大学, 医学部附属病院 准教授

(2024) 三澤園子, 国立大学法人千葉大学, 医学部附属病院 准教授

研究期間
2024年度 - 2026年度
課題への総配分額
26,000 千円
研究概要(2025)
POEMS症候群のレジストリを構築し、新規治療の有効性と安全性に関するデータを継続的に前向きに収集する仕組みを作ることと本症候群固有のガイドラインを作成する。収集したデータを活用して、質の高いエビデンスを創出し公表すること、公表したエビデンスをガイドラインへタイムリーに反映すること、再審査期間が終了した品目に関しては「55年通知」に基づく適応外使用へ繋げていく。有効性が期待される多くの治療薬が存在するものの、治験の実施が期待できない超稀少疾患の標準治療の適正な普及の「現実解」となる取り組みを目指す。レジストリ構築の前段階として、一定数の患者の新規治療を実施している医療機関を同定するために、全国調査を実施する。
研究概要(2024)
POEMS症候群のレジストリを構築し、新規治療の有効性と安全性に関するデータを継続的に前向きに収集する仕組みを作ることと本症候群固有のガイドラインを作成する。収集したデータを活用して、質の高いエビデンスを創出し公表すること、公表したエビデンスをガイドラインへタイムリーに反映すること、再審査期間が終了した品目に関しては「55年通知」に基づく適応外使用へ繋げていく。有効性が期待される多くの治療薬が存在するものの、治験の実施が期待できない超稀少疾患の標準治療の適正な普及の「現実解」となる取り組みを目指す。レジストリ構築の前段階として、一定数の患者の新規治療を実施している医療機関を同定するために、全国調査を実施する。
研究成果情報
2024