研究開発代表者らは、特発性造血障害に関する調査研究班(特造班)との緊密な協力体制の下で、１）特定臨床研究『難治・再燃の後天性慢性赤芽球癆に対する経口シロリムス長期投与の有効性および安全性の検討：少数例パイロット試験』をさらに進め、その中間結果を第22回日本血液学会関東甲信越地方会にて報告、２）特造班による後天性慢性赤芽球癆の全国調査を展開し、本希少疾患の臨床的ニーズを把握に勤め、本研究の二重盲検試験の被験者となり得る候補患者の情報収集を精力的に行い、さらには、３）本研究の医師主導治験（二重盲検試験）では、対面助言を経て計画書・手順書を最終化し、IRB承認、治験届を経て計画通り12月に治験開始した。DCTの計画、パートナー医療機関との契約も予定どおり進めることができ、令和7年3月末までに17例の同意を取得し、8例が初回投与に至った。４）患者・市民参画活動では、ウェブサイトを作成して治験情報を公開し、患者からの本治験への問い合わせにもつなげることができた。また研究開発代表者らは、特造班による後天性赤芽球癆の診療の参照ガイド改訂版作成のためのワーキンググループに参画している。