前頭側頭葉変性症（FTLD）は変性性認知症の３大原因の一つであり、希少性疾患（指定難病）である。現時点で、病態修飾治療薬は存在せず、根本治療法の開発・実用化が強く求められている。研究開発分担者・岡澤は、細胞内アミロイドベータ蓄積による早期神経細胞死が、細胞外アミロイドベータ蓄積以前に起こること、また、DAMPsの代表的分子HMGB1が周囲の神経細胞の神経変性突起およびネクローシスを起こすことを明らかにした。そして、本研究開発の対象疾患であるFTLDにおいても、患者脳および４種類のモデルマウス脳で同様のネクローシスが起きていることを明らかにした。新規開発した抗ヒトHMGB1ヒトモノクローナル抗体は、ネクローシス細胞の周囲の神経細胞への２次的細胞死の拡散を抑制し、４種類のFTLDモデルマウスの認知機能低下と病理変化を顕著に改善した。上記成果を非臨床POCとし、さらに先行する臨床試験準備に基づいて、本研究開発においては、医師主導臨床試験用のGMP抗体作製に向けての契約を締結し、GMP抗体製造の準備を行なった。