本研究の最終目標は、ハンチントン病(HD)の神経症状を改善する分子標的治療薬の開発を行い、臨床応用を実現することである。HDは舞踏運動などの不随意運動、精神症状、行動異常、認知障害などの症状を呈する神経変性疾患であるが、この病態に対する既存の治療法の効果は極めて限定的である。研究開発代表者は、HDの病態進行過程に、repulsive guidance molecule (RGM)というタンパク質がキーとなる役割を担っていることを明らかにした。
研究開発代表者はこれまで、グリア細胞や免疫細胞に発現するGPIアンカー型タンパク質であるRGMが、強力な軸索再生阻害、神経細胞障害、免疫系の制御、神経変性疾患の病因タンパク質の伝搬促進など複数の機能を有するタンパク質であることを世界で初めて発見し、ヒト化RGMモノクローナル抗体を企業と共同開発し、臨床試験（企業治験）を実施している。
一方で研究開発代表者は、ヒト化抗RGM中和抗体について、HDに対する薬剤としてのfeasibility studyを行った。HDモデル動物であるR6/2 HD transgenic mouseを用いて、RGMの病態への関与を明らかにした。具体的には、RGM抗体の薬効試験を行い、さまざまな効果を見出した。したがってRGM機能阻害抗体はHDに対する症状緩和に寄与し、いまだ治療法が十分に確立されていないHDに対する治療薬として有望である。
本研究開発においては、ヒト化抗RGMモノクローナル抗体の非臨床試験を進めている。