研究課題情報
課題管理番号
25ek0109714h0002
統合プロジェクト(三期)

医薬品プロジェクト

統合プロジェクト(二期)

医薬品プロジェクト<第二期>

事業名

難治性疾患実用化研究事業

タグ(2025)

研究開発目的: 治療に関する研究

研究の性格: 医薬品開発<適応追加>

研究モダリティ: 低分子医薬品<分子量<600>

開発フェーズ: 非臨床・前臨床

ICD-10大分類: 皮膚および皮下組織の疾患

対象疾患領域: 難病

補足確認: 治療 ,  予後・生活の質<QOL>

タグ(2024)

研究開発目的: 治療に関する研究

研究の性格: 医薬品開発<適応追加>

研究モダリティ: 低分子医薬品<分子量<600>

開発フェーズ: 非臨床・前臨床

ICD-10大分類: 皮膚および皮下組織の疾患

対象疾患領域: 難病

補足確認: 治療 ,  予後・生活の質<QOL>

代表研究機関
国立大学法人新潟大学
研究代表者

(2025) 阿部理一郎, 国立大学法人新潟大学, 医歯学総合研究科皮膚科 教授

(2024) 阿部理一郎, 国立大学法人新潟大学, 医歯学総合研究科皮膚科 教授

研究期間
2024年度 - 2026年度
課題への総配分額
156,000 千円
研究概要(2025)
スティーヴンス・ジョンソン症候群(SJS)及び中毒性表皮壊死症(TEN)は、全身の皮膚、粘膜傷害と発熱を伴う疾患で、時に死に至る重篤な疾患である。現在も未だ致死率は改善が見られず新規の治療開発は、喫緊の課題である。 私たちは重症薬疹発症機序を同定し、この知見に基づき治療薬開発を行い、重症薬疹における特異的表皮細胞死を誘導する受容体であるFPR1をターゲットにした新規SJS/TEN治療薬の開発を行い細胞死誘導阻害活性を示す化合物を同定した。 本研究では、この細胞死誘導受容体に対するアンタゴニストとしてこの化合物をSJS/TEN治療薬として開発を行う。 モデルマウスでのこの化合物の有効性を検討するため、非臨床試験として施行するモデルマウスを確立する。患者からの新鮮検体(血液、皮膚)を用いる2種のモデルおよび新生児モデルマウス(発症時患者血清を使用)の確立も行う。加えてモデルマウスにおける薬物動態、安全性評価を評価する。確立したモデルマウスを用いて治療実験を施行する。加えて上記研究のため患者症例の集積を行う。これらの結果をもとに、治験プロトコールの作成を行う。
研究概要(2024)
スティーヴンス・ジョンソン症候群(SJS)及び中毒性表皮壊死症(TEN)は、全身の皮膚、粘膜傷害と発熱を伴う疾患で、時に死に至る重篤な疾患である。現在も未だ致死率は改善が見られず新規の治療開発は、喫緊の課題である。 私たちは重症薬疹発症機序を同定し、この知見に基づき治療薬開発を行い、重症薬疹における特異的表皮細胞死を誘導する受容体であるFPR1をターゲットにした新規SJS/TEN治療薬の開発を行い細胞死誘導阻害活性を示す化合物を同定した。 本研究では、この細胞死誘導受容体に対するアンタゴニストとしてこの化合物をSJS/TEN治療薬として開発を行う。 モデルマウスでのこの化合物の有効性を検討するため、非臨床試験として施行するモデルマウスを確立する。患者からの新鮮検体(血液、皮膚)を用いる2種のモデルおよび新生児モデルマウス(発症時患者血清を使用)の確立も行う。加えてモデルマウスにおける薬物動態、安全性評価を評価する。確立したモデルマウスを用いて治療実験を施行する。加えて上記研究のため患者症例の集積を行う。これらの結果をもとに、治験プロトコールの作成を行う。
研究成果情報
2024