筋強直性筋ジストロフィー・タイプ1（DM1）は、成人最多の筋ジストロフィーであり、慢性進行性の筋障害を引き起こす難治性疾患である。そのため、根本的な治療法の開発が急務である。2025年度の研究開発では、筋組織への高い指向性を有する脂質付加siRNA医薬品について、治験への移行を目指し、非臨床試験を実施する。これにより、安全性および有効性に関する非臨床POCの取得を目標とする。本研究は、国内大手製薬企業との協力のもと、DM1レジストリや関連する政策研究班と連携し、新規作用機序を持つ世界初のDM1治療薬の開発を推進する。治療標的の選定から製剤設計、非臨床試験の実施に至るまで、一貫した開発体制を構築し、2026年度には治験プロトコールの作成、規制当局との治験相談、治験薬のGMP製造を進める計画である。本研究が成功すれば、DM1に対する根治的治療の実現が期待され、患者のQOL向上に大きく貢献する。また、その技術基盤は、他の神経筋疾患への応用も可能であり、新たな治療法の開発に向けた重要な一歩となる。