本プロジェクトは、腎疾患・免疫疾患に対する遺伝子治療と造血幹細胞移植を組み合わせた新たな細胞医療モデルとして知財の取得を念頭においている。本研究計画は腎臓学や幹細胞研究に精通してきた研究開発代表者の実績に基づいて発案された。具体的には腎難病IgA腎症において、我々の確立した造血幹細胞HSCの増幅技術＋HSCへのゲノム編集技術を用いて腎臓へのIgAの沈着を減少させることにより疾患の治癒を導き、ヒト臨床試験を成功させることを最終目標としている。令和6、7年度はIgA腎症モデルマウス（HIGAマウス）における治療モデルの作成を試み有効性を検証し、最終年度である令和8年度にはヒトHSC増幅とゲノム編集を用いて改変IgA分泌B細胞の作成を試み、ヒト改変B細胞の免疫不全マウスへの移植実験にてヒトIgA分泌の減少効果を検証する。その後、成果を達成しIgA腎症の病態解明や免疫学の専門家を交えてグループ型の研究課題に挑戦する予定である。研究開発課題1.「改変IgA分泌B細胞へ分化するHSC作成技術の確立」①ゲノム編集により70%以上のHIGAマウス由来の改変HSCを作成、樹立し、IgAの全領域欠損を実現済みである（令和6年度目標達成）。研究開発課題2.「HSCの分離と移植法の確立」①HIGAマウスHSCの凍結ストックを5つ以上作成した。骨髄破壊処置なしで50%以上をドナーHSCで置換するHSC移植を実現した（令和6年度目標達成）。②ヒト臍帯血由来HSCの凍結ストックを20パック以上作成した（令和7年度目標を前倒し達成）。以上より全ての課題の目標を達成し、一部は前倒しで達成した。