研究課題情報
課題管理番号
25ek0109702h0002
統合プロジェクト(三期)

再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト

統合プロジェクト(二期)

再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト<第二期>

事業名

難治性疾患実用化研究事業

タグ(2025)

研究開発目的: 治療に関する研究

研究の性格: 再生医療等製品・遺伝子治療<ex vivo遺伝子治療、in vivo遺伝子治療を含む>

研究モダリティ: 細胞移植<遺伝子編集・改変等を含まない>

開発フェーズ: 応用<要件開発>

ICD-10大分類: 内分泌,栄養および代謝疾患

対象疾患領域: 難病

補足確認: 治療 ,  予後・生活の質<QOL>

タグ(2024)

研究開発目的: 治療に関する研究

研究の性格: 再生医療等製品・遺伝子治療<ex vivo遺伝子治療、in vivo遺伝子治療を含む>

研究モダリティ: 細胞移植<遺伝子編集・改変等を含まない>

開発フェーズ: 応用<要件開発>

ICD-10大分類: 内分泌,栄養および代謝疾患

対象疾患領域: 難病

補足確認: 治療 ,  予後・生活の質<QOL>

代表研究機関
国立大学法人東海国立大学機構
研究代表者

(2025) 須賀英隆, 国立大学法人東海国立大学機構, 名古屋大学 大学院医学系研究科 准教授

(2024) 須賀英隆, 国立大学法人東海国立大学機構, 名古屋大学 大学院医学系研究科 准教授

研究期間
2024年度 - 2026年度
課題への総配分額
52,000 千円
研究概要(2025)
(1)皮下移植法と免疫抑制法の最適化 マウス・ラットを用いて精製下垂体製剤の皮下移植法、移植部位・前処置・移植方法を最適化する。最適化した皮下移植法で下垂体機能不全サルに移植し、免疫抑制法を最適化する。(2)高度で安定したACTH欠損ラット・マウスの作出 下垂体ACTHを枯渇させるPOMCコンディショナルKOマウス・ラットを作出し、評価を安定させる。また移植に免疫抑制剤を要するため、実際のヒト臨床により近い形のモデルにする。 (3)臨床用ヒトiPS細胞を用いた真の非臨床POC獲得 研究開発分担者である住友ファーマが臨床用ヒトiPS細胞から臨床用製法で作成した精製下垂体を提供する。(1) (2) にて決定した臨床用投与法を用いて下垂体機能不全マウス・ラットへの移植を行って移植効果を証明、次いでサルを用いて同様に証明し、真の非臨床POCとする。同時にdose-responseを測定し、ヒトへの投与量を決定する。 (4)PMDA相談実施 (5)非臨床サンプル製造 住友ファーマにて臨床用ヒトiPS細胞を用いた精製下垂体のサンプル製造を開始する。
研究概要(2024)
(1) 皮下移植法と免疫抑制法の最適化(令和6~令和7年度) マウス・ラットを用いて精製下垂体製剤の皮下移植法を最適化する。血流の確保と移植組織の固定とが最重要であり、移植部位・前処置・移植方法を最適化する。最適化した皮下移植法で下垂体機能不全サルに移植し、免疫抑制法を最適化する。以上を通して将来の非臨床安全性・有効性試験に用いる技術を全て完成させる。 (2) 高度で安定したACTH欠損ラット・マウスの作出(令和6~令和7年度) これまで用いてきた外科的下垂体除去マウス・ラットでは、下垂体領域の小ささ故に切除術が必ずしも安定しておらず、dose-responseを正確に測定するのを難しくしていた。下垂体ACTHを枯渇させるPOMCコンディショナルKOマウス・ラットを作出し、評価を安定させる。また移植に免疫抑制剤を要するため、実際のヒト臨床により近い形のモデルになる。主として藤田医科大学で実施するが、名古屋大学のチームも必要に応じてそのサポートを行う。 将来的に (3) 臨床用ヒトiPS細胞を用いた真の非臨床POC獲得 (4) PMDA相談実施 (5) 非臨床サンプル製造 へと進めるための基盤技術開発である。
研究成果情報
2024