本研究では、マイレジストリの「薬機法申請に資するデータ基盤システム」を活用し、医薬品・医療機器・プログラム医療機器の薬事承認獲得を目指す。同時に、最終年度に計１万症例の登録を完了する。
薬事承認を目指すグループと、薬事承認にむけたデータ利活用を促進する技術開発グループの２グループ、計７チームにて、研究開発項目を設定し実施した。
βヒドロキシ酪酸(BHB)の薬事承認をめざすチームAでは、BHBの有効性・安全性・至適用量の検討を目的に、特定臨床研究を実施した。14施設に参加施設を増大して、患者のリクルートを進め、2025年3月末で30例を組み入れた。次年度に完了し、医師主導治験へと展開していく。
チームBは、BHBの薬事承認にむけて、神経炎症病態を有する患者の層別化手法の開発として、ストレス誘発試験を活用したプロトコルを開発した。
チームCでは、磁気けいれん療法（MST）の薬事承認を目指し、医師主導治験と並行して、マイレジストリを活用したECTデータの収集、並びにECTとMSTとの比較検証を行う。レジストリ活用相談をへて、2月25日に対面助言を終了した。プロトコル相談は、5月29日に対面助言を終了し、次年度4月25日に追加相談（対面助言）ののち、治験及びECTデータ収集を開始する。
成人ADHDにおける認知行動療法(CBT)アプリの薬事承認を目指すチームDでは、アプリのα版コンテンツの作成を行い、検証プロトコル作成に向けて、PMDA相談を実施し、ユーザビリティ調査を行ったうえで特定臨床研究として前後比較試験を行う方針を確定した。次年度から調査を開始する。
症例登録促進手法の開発を行うチームEでは、リクルートシステムの最適化や大学以外の病院・クリニックとのマイレジストリ連携の構築を開始した。
チームFでは、診断横断的にクラスタリングするとともに、欠測や追跡不能に対する統計的対処法を整理、適用するため、クラスタリング前処理及びクラスタリング手法の検討、欠測状況を模したシミュレーション実験を通じた実データ解析結果の考察を行った。またクラスターと追跡状況の関連を精査した。
チームGでは、収集した診療情報テキストから大規模言語モデルを用い、気分、不安、睡眠、認知機能など、各種の尺度に関連する情報を自動抽出し、そのテキスト内容から尺度スコアを推測し定量化し、経時的に構造化する手法の開発を開始した。