同種造血細胞移植は、再発/難治性造血器腫瘍に対する根治的治療法であるが、治療関連死亡率は10～15%に認め、その直接的/間接的要因となる移植片対宿主病（GVHD）をどのように予防するかは移植医療の支持療法として最も重要な課題である。標準的GVHD予防はカルシニューリン阻害剤と短期メトトレキサートの併用（CNI+sMTX）であるが、特にHLA不適合移植では十分とは言えず、また、臓器障害や感染症のリスクもある。近年、移植後シクロホスファミド（PTCy）を用いたGVHD予防が開発され、かつては高いGVHD発生率と治療関連死亡を認めた血縁者間HLA半合致移植において、大きな改善が報告されている。2025年2月26日には、社会保険診療報酬支払基金の審査情報提供事例に「臍帯血移植を除く造血幹細胞移植（HLA半合致移植以外）における移植後シクロフォスファミド」が掲示されたことにより、臍帯血移植を除く造血幹細胞移植においてPTCyが使用可能となったが、小児および若年成人におけるエビデンスは不足している。本研究開発では、小児および若年成人の造血器腫瘍患者を対象に、HLA一致移植においてはPTCy単剤GVHD予防の試験アームとCNI+sMTXによる従来型GVHD予防の対照アームを比較する多施設共非盲検無作為化第3相試験を、また、HLA不一致移植においてはPTCy+Tac+MMFによるGVHD予防法の安全性と有効性を検証する多施設共同無対照第2相試験を計画し、プロトコールコンセプトおよびプロトコール作成を進めた。2025年2月に日本小児がん研究グループのプロトコールコンセプト審査委員会で審査を受け、症例数設計などの見直しを進めた。また、日本造血細胞移植データセンターのデータベースを利用して、2013年から2022年の期間に国内で実施された16歳未満の小児急性リンパ性白血病に対する同種造血細胞移植のドナー・ソース別の移植成績を解析し、小児のハプロ移植におけるPTCy+Tac+MMFによるGVHD予防法の成績が、その他の代替ドナーソース移植に匹敵することを2025年2月に日本造血・免疫細胞療法学会総会にて報告した。