理研を介して委託事業者に依頼し、ラット、ドッグにてnon-GLPでの安全性試験を実施した。
30mg/kgから300mg/kgまで、いずれのspeciesにおいても、肝臓や腎臓での毒性がないと血清生化学検査にて確認することができた。最も副作用として懸念する好中球と血小板では、300mg/kgの最大容量でも血球減少は全く認めず、血液細胞では副作用を確認することはなかった。Dogでは心毒性を評価し、心電図にてQT延長は全ての濃度でみられず、総合的に概ね安全な化合物であることが確認された。唯一検出された急性反応として、Dogにて下痢・嘔吐が見られたが、同時に実施した血中濃度測定から、翌日に高い濃度を維持しているものの、消化管を含めて症状はなく、全身状態も良好であった。そのため、消化管上皮細胞を経由して吸収する際の工夫として、製剤と投与法について、次年度検討した上でGLP試験へと進める。
これまでPDXモデルで計画した治療効果の検証を125mg/kg, 80mg/kgで行ってきたが、治療効果が強いことから50mg/kg, 35mg/kgの低容量で検討した。低用量でもFLT3変異を持った白血病細胞の末梢血中の頻度が40%程度から10%以下に速やかに減少していることを認めた。さらに、MYD88変異を持つリンパ腫についても白血病以上に腫瘍細胞が減少することが確認された。以上のことから、非臨床試験から臨床試験に向けた橋渡しとして、国立がんセンターでは、契約した「対象疾患に対する医薬品開発状況の調査」により、RK-117114の対象疾患として①FLT3変異陽性急性骨髄性白血病、 ②急性骨髄性白血病、③マントル細胞リンパ腫、④びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、⑤BTK阻害剤耐性B細胞性腫瘍をリストアップした。また、出席した学会では、「リンパ腫および白血病に関連する分子標的治療の最新の動向を把握し、ターゲット分子に関する新たな治療法のアプローチ等」の情報を得て、分担機関（理化学研究所）に助言を与えた。ボストンとの連携としては、11月下旬、有識者を招聘して、非臨床試験のデザインについて確認した。次年度はGLP試験を進めながら、今後の臨床試験について、国立がんセンター東病院とハーバード大学にて、そのデザイン（時期、リクルートすべき患者数、疾患の詳細）について検討する。