乳児期発症のKMT2A遺伝子再構成陽性急性リンパ性白血病（KMT2A-rALL）は、稀少難治な疾患で、治療成績の向上には新規の治療戦略の確立が必要である。エビデンスレベルの高い治療開発のためには国際共同研究で知見を蓄積することが重要である。本研究班では、欧州との国際共同第III相試験Interfant-21（IF-21）を実施し、乳児KMT2A-rALLの治療成績の向上に寄与することが大きな目的である。IF-21は抗体製剤ブリナツモマブの有効性と安全性を検証する臨床試験で、次世代シーケンス（NGS）を用いた微小残存病変（MRD）解析などで、より適切なリスク層別化を行う。さらに欧州と共同の基礎研究を立案し実施する。
【Interfant-21】本試験は国内では特定臨床研究対応、国際共同研究としてはICH/GCP準拠で実施し、施設訪問によるモニタリングが求められる。2023年8月にCRB承認、11月にjRCT公開を行い、参加19施設に対して初回モニタリングを実施し、2024年8月26日より国内でIF-21登録が開始となった。大阪大学未来医療開発部臨床研究センターを事務局とし、緊密に情報共有、連携し実施している。2025年4月現在、日本JCCGから7例が登録された。登録状況は順調で（JCCGの目標登録数：年間8例）、全体でも39例中7例（18％）とオランダと並んで最も多く、JCCGに対する評価は高い。国内では感染症によるSAEが1例発症し、臨床試験法、ICH/GCPに基づく対応を行った。また、7例全例でNGS-MRDのプライマー設定ができており、参加施設との結果返却なども順調である。フローサイトメトリー検査も診断、MRD測定ともに全例で問題なく実施できた。基礎研究では、乳児白血病におけるlineage switch（LS）による再発に注目し、国際共同研究でこの機序の解明研究を提案し進めている。国内では、単細胞RNAシークエンス解析、マスサイトメトリー解析を実施し、複数のLSに関与する細胞を同定した。また腫瘍細胞の免疫の不活化がLS再発に寄与することが示唆された。これらを国際会議で共有し、議論を行った。
【MLL-17】国際共同研究に向けた国内のパイロット第II相試験JPLSG-MLL-17（2019年～2024年4月登録終了）は現在観察期間中で、そのフォローアップを実施した。