髄芽腫、ATRTおよび上衣腫に対して臨床試験を実施し、国際標準となる新たな治療法の確立を目指す。 (1) 髄芽腫(Medulloblastoma, MB) 国際標準となる治療法を開発するため、世界初となる分子分類による層別化治療を取り入れた「小児髄芽腫に対し新規リスク分類を導入したチオテパ/メルファラン大量化学療法併用放射線減量治療の有効性と安全性を検討する第II相試験(jRCTs051200021)(MB19)」を2020年5月より実施しており、世界に発信できる髄芽腫治療の新たなエビデンスを確立する。 (2)非定型奇形腫様ラブドイド腫瘍(Atypical teratoid rhabdoid tumor, ATRT) 国際的にも標準治療の定まっていないATRTに対して、わが国から国際標準となる治療法を開発するため、「非定型奇形腫様ラブドイド腫瘍に対して強化髄注短期決戦型化学療法とチオテパ/メルファラン大量化学療法後に遅延放射線治療を行う集学的治療レジメンの安全性と有効性を検討する第II相試験(jRCTs051200071)(AT20)」を2020年10月より実施しており、本試験を通じて、3歳未満の乳幼児に好発し治療の難しいATRTに対して有効な集学的治療法を確立する。 (3)上衣腫(Ependymoma, EPN) 化学療法の有効性が低い上衣腫の治療成績の向上には、手術および放射線治療の質の向上が必要である。「小児上衣腫に対する術後腫瘍残存程度と組織型によるリスク分類を用いた集学的治療第II相試験」の観察を継続するとともに、本試験で確立した中央摘出度判定システムを応用し、手術および放射線治療を中心とした新規の臨床試験を計画・実施する。 (4)長期フォローアップ 小児脳腫瘍の治療後の神経認知機能障害を含む晩期合併症に関する臨床情報を前向きに収集し、臨床試験横断的な比較検討を行うとともに、将来実施予定の臨床試験との比較を行うための基盤とする。