急性骨髄性白血病（AML）は、人口10万人当たり4人に発症する血液がんで、再発・治療不応例の全生存率は30％以下と不良である。若年性骨髄単球性白血病（JMML）は、乳幼児に年間10–20例の発症する難治性希少血液がんで、造血幹細胞移植以外に治療法がない。AMLやJMMLなどの骨髄系腫瘍を対象とするキメラ抗原受容体（CAR）T 細胞の薬事承認はこれまでになく、一日も早い臨床開発が期待されている。当グループは、革新的がん医療実用化事業の支援を受けて、日本で初めて骨髄系腫瘍（AML・JMML）を対象に、世界で初めての標的抗原、GMRを標的とするCAR-T細胞の臨床開発を行っている。
令和6年度は、GMR CAR-T細胞のヒト初回投与医師主導治験『CD116陽性骨髄系腫瘍に対する非ウイルス遺伝子改変キメラ抗原受容体T細胞療法』（臨床試験ID:jRCT2033210029）を信州大学医学部附属病院で実施した。GMR CAR-T細胞の治験製品の製造および品質試験も同大学の細胞加工施設および品質試験室で実施した。合わせて、骨髄系腫瘍におけるCD116の発現を確認するためのコンパニオン診断薬の開発を行った。