申請者らは2019年、がん抑制性線維芽細胞(rCAF)の機能性マーカーMeflinを世界初として同定し、がん促進性線維芽細胞(pCAF)をrCAFへ変換する薬剤AM80(人工レチノイド)を発見した。令和3年度AMED支援のもと、未治療の切除不能進行膵がんを対象に医師主導第I/II相治験(NCT05064618)を開始したが、製造拠点の操業停止に伴うアブラキサン供給停止や投与スケジュール最適化のための追加コホート設定により試験が遅延した。それでも第I相でAM80 8mgの至適用量を確立し、2024年10月現在の第II相における中間解析では、標準治療を上回る有望な腫瘍縮小効果を示唆する結果を得ている。また、空間トランスクリプトーム解析により、AM80投与によるpCAFからrCAFへの転換を分子レベルで確認した。本申請では治験期間を1年延長し、2025年度内に目標症例数43例の登録・解析を完了する。その後、第III相試験やライセンス交渉を進め、膵がんのみならず他の間質豊富ながんへの応用も目指す。