多系統萎縮症は中年期以降に発症する孤発性神経変性疾患であり、その治療方法は未だ不明である。病態の中心にαシヌクレインという蛋白質の神経系組織における凝集があることが知られている。αシヌクレインの病的凝集は、多系統萎縮症以外にもパーキンソン病やレビー小体型認知症においても神経変性の主要因であると考えられている。しかし多系統萎縮症の成因や分子メカニズムについては依然として未知の部分が多くある。本研究計画では、疾患特異的なiPS細胞を用いて病態解明を目指す。またその成果は将来的な創薬にも役立つと期待される。研究代表者は研究分担者と協力し本研究計画を遂行する。疾患特異的iPS細胞から神経系細胞に分化させ、それに対して必要な様々な解析を実施する。