研究課題情報
課題管理番号
25bm1123084h0001
統合プロジェクト(三期)

再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト

事業名

再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム

タグ(2025)

研究開発目的: 治療に関する研究

研究の性格: 再生医療等製品・遺伝子治療<ex vivo遺伝子治療、in vivo遺伝子治療を含む>

研究モダリティ: ex vivo遺伝子治療<遺伝子編集を含む>

開発フェーズ: 基礎

ICD-10大分類: 血液および造血器の疾患ならびに免疫機構の障害

対象疾患領域: 難病 ,  がん ,  老年医学・認知症 ,  成育 ,  感染症 ,  その他

特記的事項: 研究倫理<ELSI/RRI等>

補足確認: 治療 ,  予後・生活の質<QOL>

代表研究機関
国立大学法人東京大学
研究代表者

(2025) 余語孝夫, 国立大学法人東京大学, 医科学研究所・助教

研究期間
2025年度 - 2027年度
課題への総配分額
10,400 千円
研究概要(2025)
造血幹細胞(HSC)を用いた再生医療や遺伝子治療は、白血病や免疫不全症などに対する根治的治療法として期待されているが、HSCの不均一性や製造過程での機能維持の難しさから、治療効果のばらつきや安全性への懸念が残る。従来のフローサイトメトリーやRNAシークエンスによる解析は単一時点での情報に依存しており、幹細胞機能を連続的かつ網羅的に評価・選別するには限界がある。そこで本研究では、定量位相イメージング(QPI)を用いて、遺伝子編集後HSCクローンの動態を非侵襲的に取得し、深層学習により高機能クローンを迅速に予測・選別する技術基盤を構築する。さらに、選別されたクローンに対してRNAシークエンスを実施し、機能維持に関わる分子機構を明らかにする。本研究により、遺伝子治療用HSCの製造および品質管理が効率化され、再生医療や細胞治療の実用化と社会的受容の促進に寄与する重要な技術基盤となることが期待される。
研究成果情報