抗体医薬開発と核酸医薬開発における各要素技術を統合し、ヒトT細胞白血病ウイルス1型(HTLV-1)感染により発症する成人T細胞白血病(ATL)を疾患モデルとして、コンジュゲーションとデリバリー技術を駆使した抗体-核酸医薬開発を推進する。ATLは造血器腫瘍の中でも最も悪性度が高く予後不良の疾患であり、研究開発代表者らはHTLV-1がコードするHTLV-1 bZIP factor (HBZ)がその発がんに必須の分子であることを証明し、格好の治療標的としてアンチセンス核酸(ASO)の開発を進めてきた。HBZ RNA分解活性の高いASOが得られているものの、ATL細胞へのデリバリー効率は未だ十分とは言えず、核酸医薬とのコンジュゲート化技術と送達技術開発を通して、効果が高いASOの開発を行う。具体的には、研究開発分担者と連携し、(1) 核酸へのコンジュゲーション技術開発、(2) ATL細胞への送達技術の確立と治療法開発への展開、(3) 制御性T細胞(Treg)へのASO導入による免疫療法に関する基盤研究を進める。研究開発代表者は、更にこれらの研究結果を総括する。