本研究は、網膜色素変性症をはじめとする難治性網膜疾患に対し、新規ロドプシンを用いた光遺伝学的遺伝子治療薬のシーズ開発を目的とする。独自に開発した高光感度ロドプシン遺伝子を用い、AAVベクターを介して網膜神経細胞に導入することで、光受容細胞を喪失した網膜に新たな光応答性を付与する。電気生理学的評価、細胞アッセイ、マウスモデルを用いたin vitroおよびex vivo解析により、治療効果と安全性を多角的に検証する。特に、従来のチャネルロドプシンを凌駕する光感度と波長応答特性を備えた動物由来新規ロドプシンの開発により、暗所環境下でも有効な視覚再建を可能とする革新的な治療法の実現を目指す。また、得られた知見は光受容の基本原理や膜タンパク質機能の理解にも貢献し、基礎研究と医療応用を橋渡しする先進的な研究として国際的にも高い波及効果が期待される。本研究は、基礎から非臨床への橋渡しを担う戦略的な研究として、将来的な臨床応用および社会実装に資する遺伝子治療薬開発の基盤を築くものである。