クリスタリン網膜症（Bietti Crystalline Dystrophy: BCD）に対する国産レンチウイルスベクターを開発するため、高脂肪食負荷Cyp4v3ノックアウトマウスとBCD患者由来疾患iPSCモデルの2つのモデルを用いて、その有効性ならびに他のウイルスベクターに対する優位性を評価する。R7年度は、高脂肪食負荷Cyp4v3ノックアウトマウスの網膜変性に対するレンチウイルスベクターの治療効果の評価、ならびBCD患者由来iPSC細胞から網膜色素上皮細胞の分化誘導を行う。またBCDの病態と関連するバイオマーカーを同定するため、高脂肪食負荷Cyp4v3ノックアウトマウスの網膜・末梢血・肝臓サンプルを用いてリピドミクス解析を実施する。