京都大学においては、代表機関として、以下の３項目からなる研究開発の進捗全体が円滑に進むようにマネージする。 研究開発項目１：神経細胞を標的としたSweepによる分解除去システムの確立 研究開発項目２：ヒト脳毛細血管・神経細胞モデルを使ったAAV-Sweepの特性評価 研究開発項目３：AD病態モデルマウスによるAAV-Sweepの解析 特に今年度、研究開発項目１においてSweepの分子機序及び分子構造の理解を深め、それに基づいた特許出願を行うことが重要である。研究開発項目２においては、ヒト脳毛細血管・神経細胞モデルを使った解析に基づき適切なAAV-Sweepの設計に貢献する。研究開発項目３については、長期投与の準備として実施するAAV.GTX-Synapsin I-GFPの予備投与実験の解析、並びに本研究開発に用いる５ｘFADにおける病態変化の解析を神戸医療産業都市推進機構と分担して実施する。京都大学で特に大量の切片作製が可能であるためそこを主に分担する予定である。また、神経炎症についての測定系を今年度は構築する。