造血幹細胞は造血システムの細胞ヒエラルキーの頂上に位置しており、すでに血液・免疫疾患に対する移植治療や遺伝子治療の基盤技術として活用されている。しかし、将来的な再生・細胞医療・遺伝子治療の実現に際し、様々な解決されるべき技術的・社会的問題が指摘されている。本研究ではこれら問題点を多角的に解決するため、「培養を中心としたHSC数・質の確保・改善」「骨髄ホーミング効率の改善」「ヒトHSC生着評価系の高度化」という3つのアプローチで推進する。本代表班では特に「培養を中心としたHSC数・質の確保・改善」に着目した研究開発を他グループと進める。第1年度は新規造血幹細胞増幅剤による造血幹細胞の数・質の増強機構の解析を検証するため、既知の受容体候補等のノックアウトによる幹細胞機能の変化やヒト造血幹細胞での最適化を開始する。