R6年度においては、本事業のホームページを開設するとともに、大阪大学および自治医科大学に限らず外部機関のシーズも積極的に受け入れ、合計5つのシーズ、A、B、C、D、Eの開発に着手した。各シーズにおいては、血清型、プロモーター、目的遺伝子の組み合わせを変えた複数のAAVベクターを設計・少量製造し、特にシーズAにおいては、挿入遺伝子のサイズ制約を克服するためにプロモーターやポリA配列の短縮を図った。さらに、シーズBではAAV中和抗体を測定して非臨床試験用動物を選定し、シーズCでは複数種のベクターを比較し、有望候補を選抜した。製造したベクターについては品質分析を行い、高い生物活性・製造効率・品質管理性を有する候補を絞り込み、ポテンシーアッセイも実施して次ステージに進むシーズをパイプラインとして決定した。
また、FIH試験に向けたGMP基準での品質試験の環境整備について、ユー・メディコ社ではAAVベクターの品質試験に必要な分析項目と分析方法を確定し、SOP作成やバリデーション計画を開始した。更に、GMP分析体制の構築を進め、R7年度から運用を開始する。GMP製造での環境整備については、太陽ファルマテックにてGMP製造のための設備導入を進め、上流工程のバイオリアクターや下流工程の精製用クロマト装置を整備し、製造用プラットフォーム（Flex Factory）と連携させることで一貫した製造体制を構築した。また、GMP製造に向けたHEK293細胞のWCB構築、液体窒素細胞保管容器の導入準備も進めた。大阪大学およびユー・メディコ社により開発される製造プロセスを当社に技術移管するための準備として、ユー・メディコ社において、太陽ファルマテックのスタッフに対する技術研修を実施し、来年度以降に予定する本格的な技術移管を円滑に進める体制を整えた。