対象疾患のiPS細胞から神経幹細胞とさらに成熟神経細胞を誘導する。この神経細胞を用いて、治療候補薬のプレシナプス機能障害への改善効果について調べる。また、H2O2処理にて酸化ストレス負荷を行い、細胞死を誘導し、治療候補薬の抑制効果を調べる。一方、神経系細胞を使い、蓄積物質を可視化し、治療候補薬の蓄積物減少効果を調べる。さらに、候補薬の効果メカニズムについても解析を行う。モデルマウスの実験では、治療候補薬の有効性検討に用いるマウスの準備を行う。