本研究は「RNA作動療法」と名付けた新しい治療法の開発を目指すものである。RNA作動療法は異分野の新技術であるCRISPR/Cas13を治療法へと応用するものであり、Cas13の特徴的な性質であるCollateral Activityを活用している。腫瘍細胞に高発現するRNAをCas13の標的とすることで増殖抑制効果を発揮するRNA作動療法は、RNAの「量」や「変異そのもの」を細胞死に直結させる新しい創薬モダリティである。第二期RNA作動療法の開発研究にあたる本計画は、一過性発現系でのCas13のCollateral Activityを最大化してDDSと組み合わせ、実際に生体内で白血病の増殖を抑える薬のシーズへと組み上げることを目標としている。本研究計画ではウイルスベクターを用いた遺伝子導入を行う「恒常発現系」、エレクトロポレーションによりCRISPR/Cas13システムを一時的に誘導する「一過性発現系」、LNPなどをはじめとするバイオマテリアルと組み合わせる「DDS応用系」の3つの実験系を互いに組み合わせ、CRISPR/Cas13システムを構成する「crRNA」および「Cas13」を改良開発する。