骨肉腫は、小児・AYA世代に好発する希少がんであり、高率に肺転移を来す。1970年代に確立された集学的治療法により、患者の5年生存率は約70%に改善したが、転移を生じた際に有効な治療法はほとんどなく5年生存率も20%程度と予後不良である。大量の抗がん剤が手術前後に投与されるため、小児・AYA世代特有の問題である発育や妊孕性への影響、成人後の新たながん発症が懸念されるが、約50年間も治療薬開発が進展しておらず、新薬が切望されている。本研究開発では、LPA受容体を標的とするアンタゴニストが骨肉腫の新規治療薬となることを薬効薬理試験で評価し、効果予測バイオマーカーの有効性検証や適応拡大などを目的とする。