希少疾患のうち約80%を占める遺伝性疾患の根本治療として、欠損しているタンパク質を補充する治療法がある。本事業では、研究代表者らが開発してきたタンパク質の複数の機能・物性を同時に最適化設計できるaiProtein®技術を使って高機能化（Gain of Function: GOF）酵素を創出し、mRNA治療と組み合わせることで、従来のタンパク質補充療法では課題を克服したをGOF化mRNA治療薬を開発し、遺伝性疾患の新たなモダリティを創出する。そのために、当該年度は、aiProtein®技術を用いて、対象タンパク質の機能と特性が向上・改善した変異体のアミノ酸配列を設計し、その変異体の機能と特性を実験的に検証する。