本研究開発課題では、複数の研究・医療機関及びスタートアップ企業とのオープンイノベーションに基づき、難病疾患である多系統萎縮症・パーキンソン病や筋ジストロフィーを対象に核酸医薬シーズを「臨床ステージアップ」へと繋げるべく、研究開発を実施している。令和6年度は、多系統萎縮症・パーキンソン病を対象としてアンチセンス核酸（ASO）［シーズA］を、筋ジストロフィーを対象としてアンチmiRNA核酸（AMO）［シーズB］を設計し、合計して約100本の候補配列の合成を達成した。配列設計では、毒性低減に向けて、オフターゲット予測や種々の人工核酸技術の適用を行った。また、シーズBでは筋への指向性を高めるため、AMOへのリガンド搭載を実施した。これら候補配列を細胞系での有効性・安全性試験によりスクリーニングし、vivo試験に供する適切な候補配列の絞り込みを行った。続いて、選抜した候補配列についてモデル動物での評価を実施した。シーズAに関しては、従来のASOと比較して高い安全性と高い有効性を示す配列を複数本取得することに成功した。さらにシーズBに関しても、高い有効性を示す配列の取得に成功し、リガンドによる薬効の増大に関しても確認することができた。以上の通り、令和6年度の研究開発計画に関しては問題なく進行し、臨床ステージアップに向けた複数の有望候補配列の取得を達成した。