本研究開発では、hareCLIP-seq法を用いて、スプライシング因子が結合して、かつ同部位のスプライシング変化を誘導する「スプライシング制御領域（SRR）」を網羅的かつ高精度に定義し、従来の予測ツールに比べて効率的なASOデザインシステム「Elixir」（Efficient Splicing Treatment (Tx) Designer）を開発することを目標とする。Elixirによってスプライシング因子の真のスプライシング制御領域が容易に把握可能になれば、新たなスプライシング制御機構が解明され、核酸医薬開発の圧倒的な効率化が見込めることから、創薬研究の促進に大きく貢献することができ、その科学的・臨床的インパクトは重大である。