研究課題情報
- 課題管理番号
- 25ae0121053h0002
- 統合プロジェクト（三期）
医薬品プロジェクト
- 統合プロジェクト（二期）
医薬品プロジェクト<第二期>
- 事業名
次世代治療・診断実現のための創薬基盤技術開発事業
- タグ（2025）
研究開発目的： 治療に関する研究
研究の性格： 医薬品開発<新規化合物>
研究モダリティ： 中分子医薬品－核酸<アンチセンス・アプタマー>
開発フェーズ： 基礎
ICD-10大分類： 神経系の疾患
対象疾患領域： 難病 , 精神・神経疾患
補足確認： 治療
- 代表研究機関
- リードファーマ株式会社
- 研究代表者
(2025) 柴田知範, リードファーマ株式会社, 研究開発部 主任研究員
(2024) 柴田知範, リードファーマ株式会社, 研究開発部 主任研究員
- 研究期間
- 2024年度 - 2029年度
- 課題への総配分額
- 78,000 千円
- 研究概要（2025）
- 本研究では、独自の安全な核酸医薬プラットフォームであるBROTHERS核酸に脳標的DDS技術を組み合わせ、安全に脳へと核酸医薬を送達できるDDSリガンド搭載型BROTHERS核酸の開発を通じて世界初のゴーシェ病に対する治療薬の開発を目指す。本年度は、これまで開発してきた本疾患の治療標的遺伝子に対するアンチセンス核酸分子を基に、BROTHERS核酸の最適化に着手する。また、脳内送達を可能にするDDSリガンド技術の構築に向けて、リガンド搭載型BROTHERS核酸の合成、調製法を確立する。さらに、最適化された候補化合物であるBROTHERS核酸については、局所投与剤としてゴーシェ病の治療薬になり得る可能性があることから、DDSの導入と並走して非臨床試験を見据えた予備検討やCMC検討を合わせて実施する予定である。
研究成果情報
2024
成果の概要
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学会・シンポジウム等における口頭・ポスター
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