1.品質関連事項
原薬の配合変化試験として、6種類の添加剤と混合した際の安定性を評価した結果、全ての条件でMF1の含量低下と類縁物質の増加はなかった。また、原薬の製剤化として製造技術開発・試験法開発を実施し、この結果を踏まえ、第I相試験用の製剤規格の決定及び予備安定性試験の検体製造を達成した。さらに、治験薬GMPに準拠した9 kgの原薬製造を行った。
2.非臨床試験関連事項
MF1のタンパク結合試験及びCYP阻害作用試験を実施した。MF1のタンパク結合率は、試験した全ての種（ヒト・イヌ・ラット）で濃度に関係なく99.7％程度であった。また、MF1は主要なCYP活性に対して阻害効果を持たなかった。
マウス慢性投与時における有効血漿中暴露量及び安全域を算出するためにマウス薬物動態試験を実施し、2用量の有効用量投与時のPKパラメータを算出した。これらの数値より、MF1で確実な薬効が得られる用量のAUCを基にし、GLP反復投与毒性試験における無毒性用量のAUCと比較すると、本薬は40倍以上の安全域が確保できていることが示された。
加えて、これまでの毒性試験結果に関して毒性専門家へ相談し、長期投与毒性試験に向けた本薬の安全域を拡げるための方策、及び心血管系安全性薬理試験に関する解釈について、助言を得た。
3.治験関連事項
第I相試験に向け、研究開発分担者の武田先生（仙台西多賀病院院長）、及び橋渡し支援機関等の協力の下、治験の実施戦略策定・プロトコル作成・実施体制構築を検討した。検討の結果、第I相試験は健康成人並びに少数例の患者を対象とした3パート構成で進める方針を立て、それに沿ったプロトコル骨子を作成した。また、健康成人パートの実施施設として相生会墨田病院に、少数例の患者パートの実施施設として仙台西多賀病院を始めとした複数の施設に打診し、治験の実施と協力に関する承諾を得た。
4.規制当局対応
上記で作成したプロトコル骨子に関し、PMDAの事前面談を行った。プロトコルに関して大筋で問題がないとの合意を得ており、現在対面助言を申し込み、照会事項対応を行っているが大きな問題は無く書面で終了見込みとなった。
5.導出関連事項
国内外のピッチコンテストに参加し、本課題への投資・導出のための交渉を製薬企業・VCと行った。直ぐの投資・導出判断は得られなかったが、ヒトデータ取得後に再度交渉可能とする見解を得た。