マラリアはマラリア原虫への感染によって引き起こされる感染症で、世界で毎年3～5億人が感染し、死亡者数は60万人以上と言われる世界最大の感染症である。マラリア原虫への感染が蚊によって媒介されることから、蚊の生息域である発展途上国で特に大きな問題となっている。新薬の開発と耐性株の出現が繰り返されている歴史があり、現在も主要な治療薬であるアルテミシニンに対する耐性株が次々に報告されており、新薬の開発が望まれている。特に、耐性株を出現させない新薬の創出が求められている。
実験調査担当者らは耐性化をさせない抗マラリア薬を開発するため、マラリアの原始的な転写機構に着目した。ヒトでは様々な転写因子がその標的遺伝子の発現を複雑なメカニズムによって制御しているが、マラリアではたった1種類の転写因子ファミリーがすべての遺伝子発現の制御に関わることが知られている。そのため、実験調査担当者らは、一つの標的蛋白や遺伝子ではなく、この単純なシステムそのものを破綻させることで、耐性化をさせない薬剤の開発が可能と考え、薬剤開発を推進し、細胞レベルで強い薬効を示す薬剤候補を取得していた。その開発をさらに進めるため、本実験調査において、薬剤を大量合成し、開発に必要な各種の検討を行なった。
その結果、本実験調査において、薬剤のグラム単位の大量合成および溶解性の向上に成功した。さらに動物実験での薬効検証を達成し、合成品を用いて創薬に必要な予備的な各種試験を行うことができた。
本実験調査により、次の開発段階へのステップアップに必要な多くの事項を達成できた。