スプライシング因子に遺伝子変異を有するがん（以下SF変異がん）は、がん横断的に見られ、またがん全体の数％を占める希少フラクションであるが、予後が不良であり、アンメットニーズの高いがんと言える。本研究開発では、SF変異がんに対する特異的標的療法として、PARP阻害剤の薬効評価を目的としたBasket型臨床試験を実施して有効性・安全性を評価するための試験計画を立てる。申請者らが構築してきた臨床試験ネットワークとARO機能を活かし、プロトコール作成のほか製薬企業との交渉や参加施設の選定、研究コンサルテーション、PMDA相談、附随研究提案を進める。また、本研究開発の直接の目的・対象とは異なるが、申請者らはがんのスプライシング異常という新しい研究領域についての知見・経験に富んだユニークな競合優位性を持つことから、本試験の附随研究が実施可能な場合には、PARP阻害剤奏効の新規のバイオマーカー同定やPARP阻害剤奏効の作用機序などの解明につながる可能性がある。