小児・AYA世代の固形がんの予後向上に大きく寄与しているシスプラチン（CDDP）等のプラチナ製剤の有害事象に内耳毒性があり、CDDP総投与量が200mg/ｍ^２を超えると、高率に高音域の不可逆性難聴が生じ、特に幼小児では発語・学習や言語習得の時期で大きなハンディとなる。チオ硫酸ナトリウムによるCDDP聴力毒性軽減の有効性が欧米の第III相試験にて示され、一昨年、本邦での小児・AYA世代のCDDPを使用する患者での無水チオ硫酸ナトリウム（aSTS）による内耳毒性の軽減への有効性と安全性を評価する第II相医師主導試験（代表施設1、分担施設10）を開始し、本年度引き続き継続した。対象疾患は、標準治療にCDDP を用いる神経芽腫、肝腫瘍、髄芽腫、骨肉腫、胚細胞腫など希少がんであることから、学会と連携した日本小児がん研究グループのAYA世代も含めた小児がんレジストリ「小児固形腫瘍観察研究登録」での対象患者の選別のもとに円滑なエントリーを行う体制とした。本年度は、全施設治験を継続し、薬物動態検査の詳細な対応を行った。また、登録の遅延と脱落例の出現のため登録症例数を30例に変更、登録期間を延長して、登録推進のため増額申請し、承認を得て治験を推進した。レジストリによる適格例の抽出に加え、治験参加施設、家族会にポスターを配布、掲示とともにホームページに掲載して治験参加を促した。昨年度中に登録が終了する予定であったが、最終的には本年10月に安全性と探索的な有効性を評価する主要コホート（3-18才）が28 例（うち有効性判定可能例25例）登録され、2才以下と19-30才の探索コホート（最大20例）が６例登録の状況で登録を終了とした。並行して、薬物動態検査を行い、21例について解析した。
試験中は、治験参加施設と連絡、あるいは毎月の合同会議で、実施状況や重篤な有害事象（SAE）を確認し、FENNEC社から円滑に治験薬を導入し、得られる海外のSAEを共有し、本邦ではaSTSに起因するSAEはなかった。登録終了後、治験治療が令和７年２月に終了し、治療終了した施設の監査、モニタリングを行いながら、主要エンドポイントの聴力検査の中央判定を行い、データ固定後にデータ解析し、薬物動態データを解析後に治験総括報告書作成など治験完遂に向けて次年度での治験継続が必須となった。また、本邦での薬事承認へ向けてのFENNEC社と協議を継続した。