本研究課題では、in vivo遺伝子治療の実用化を促進するため、非臨床安全性試験およびFirst in Human(FIH)試験に適合するGMP/GCTPグレードのベクター製造基盤を整備することを目的とする。また、国際基準を満たした品質管理体制を構築し、アカデミア向けのコスト効率の高い製造・供給を実現する。これまでに、in vivo遺伝子治療で主流のAAVベクターについて高品質ベクターの製造法を開発しており、アカデミアからの要請に応じて遺伝子治療用GMP/GCTPグレードのベクター製造・提供ができる体制の構築を目指す。さらに、最近注目されている、レンチウイルス(LV)ベクターや非ウイルスベクターのin vivo遺伝子治療への応用に関しても検討し、多様なニーズに対応できる体制の構築を目指す。