本研究開発は、尿素サイクル異常症に対する新規移植治療法を確立するため、研究代表者らが開発したアンモニア代謝機能を有するヒトiPS細胞由来肝臓オルガオイド（hiPSC-LO）移植による臨床試験を実施することを目的としている。
本年度、尿素サイクル異常症患者を対象としたhiPSC-LO移植の臨床試験に向け、約40種類の書類から成る臨床試験実施計画書等一式を作成し、ヒトiPS細胞に由来する再生医療等製品の審査実績を有する機関の特定認定再生医療等委員会へ提出した。臨床試験における本製造に向け、CPFにおいてhiPSC-LOを試験製造・品質評価を実施し、製造物の安全性および製造安定性を確認した。その結果、憂慮すべきデータは認めず、臨床試験の準備は整ったものと判断された。
一方、本研究とは全く独立し、研究分担者である国立成育医療研究センターの臨床グループは、尿素サイクル異常症患者を対象とするヒトES細胞由来肝細胞（HAES）移植の臨床試験を実施（2019〜2022年）している。この先行研究の事後解析より、国立成育医療研究センターの臨床グループは、hiPSC-LOの投与を実施することが困難であると判断し、特定認定再生医療等委員会における審査を取り下げた。他方、研究代表機関としては先行研究と本研究の投与物は全く異なること、本研究で確立した未分化多能性幹細胞の検出極めて高く品質評価系は確立されていること、hiPSC-LOを対象とする非臨床試験において安全性評価データには問題がないことなどから、本臨床試験の実施は可能であると考えている。
現在、本臨床試験に参画可能な他の医療機関を検討中である。