本研究開発では、ガイドライン上の第一選択として、中枢神経予後を改善する遺伝子治療製品を開発し、オルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症の非侵襲的根治療法を実現させることを目的として、治験用のGMPグレードのベクターを製造し、OTC欠損症に対する臨床試験を実施する。その成果を踏まえて薬事承認申請を進めることを計画した。低年齢での成果を検証するなど国際治験の成績を超える結果が期待でき、市場を国内だけではなく世界に展開することが可能となる。
このような目標を実現するために計画を進めてきたが、しかしながら、当初の計画通りの治験用ベクター製造が困難となり1年以内の治験開始は不可能となった。製造困難となった要因はすぐに解決することは不可能であり、次善の策として国内製造だけではなく海外CDMO各社にも製造に関して打診してきた．いずれも巨額の費用が必要であること、すでに確立しているバキュロ製法ではいずれも経験がないこと、HEK293細胞であれば製造経験があるが、プラスミド製造などさらに巨額の費用が必要となることから、いずれの策であっても実現不可能な状況となった。国内製造拠点では（株）遺伝子治療研究所（GTRI社）以外はバキュロ製法によるGMPグレードのベクター製造は早急な対応が困難であり、仮にHEK293細胞による製造に変更したとしても、高額な費用のため非現実的であり、当面はGTRI社での製造開始を待つしか選択肢はない状況となった。このような背景により、事業を停止せざるをえなかった。治験実地を念頭に、治験計画書（暫定版）を作成した。また連携企業ともに治験製品製造工程を開発した。疾患レジストリに関しては既存のものが運用継続しており、治験実施において特に支障のない状況を維持している。これらの状況を踏まえて、初年度をもって一旦、事業を停止し、再開に備えることとなった．
今後は、GMPグレードベクター製造が可能となった段階で再開することを検討する。一方で、ベクター製造にかかるコストなど課題は大きく、随時交渉を進めておく必要がある。