研究課題情報
課題管理番号
24bk0104144h0003
統合プロジェクト（二期）

再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト<第二期>

事業名

再生医療実用化研究事業 ,

再生医療等実用化研究事業

タグ（2024）

研究開発目的： 治療に関する研究

研究の性格： 再生医療等製品・遺伝子治療<ex vivo遺伝子治療、in vivo遺伝子治療を含む>

研究モダリティ： ex vivo遺伝子治療<遺伝子編集を含む>

開発フェーズ： 臨床試験・治験

ICD-10大分類： 新生物<腫瘍>

対象疾患領域： がん

特記的事項： 治験<医師主導>

補足確認： 治療

タグ（2023）

研究開発目的： 治療に関する研究

研究の性格： 再生医療等製品・遺伝子治療<ex vivo遺伝子治療、in vivo遺伝子治療を含む>

研究モダリティ： ex vivo遺伝子治療<遺伝子編集を含む>

開発フェーズ： 臨床試験・治験

ICD-10大分類： 新生物<腫瘍>

対象疾患領域： がん

特記的事項： 治験<医師主導>

補足確認： 治療

タグ（2022）

研究の性格： 医薬品・医療機器等の開発を目指す研究<医療機器開発につながるシステム開発を含む>

開発フェーズ： 臨床試験

承認上の分類： 再生医療等製品

対象疾患： その他

疾患領域： がん

開発目的： 治療

代表研究機関
国立大学法人信州大学
研究代表者

(2024) 中沢洋三, 国立大学法人信州大学, 学術研究院医学系(医学部小児医学教室)　教授

(2023) 中沢洋三, 国立大学法人信州大学, 学術研究院医学系(医学部小児医学教室)　教授

(2022) 中沢洋三, 国立大学法人信州大学, 学術研究院医学系(医学部小児医学教室)・教授

研究期間
2022年度 - 2024年度
課題への総配分額
239,551 千円
研究概要（2024）
本事業では、標準治療が不応・不耐もしくは標準治療後に再発又は進行した、難治性の骨・軟部肉腫および婦人科悪性腫瘍患者を対象とした、非ウイルス遺伝子改変キメラ抗原受容体(CAR)T細胞療法の第I相医師主導治験を実施する。具体的には、HER2抗原を特異的に認識するCAR遺伝子を、piggyBacトランスポゾン法を用いて患者Tリンパ球に体外で遺伝子導入し、拡大培養後に製品化する。その治験製品を上記患者に輸注し、安全性を検証する。併せて、臨床効果とCAR-T 細胞の体内動態を評価する。当該年度は、第I相臨床試験の第1用量および第2用量投与を完遂する。また、第1用量・第2用量を投与するためのHER2 CAR-T細胞製品を製造し、製品の特性解析及び安定性試験も実施する。
研究概要（2023）
本事業では、標準治療が不応・不耐もしくは標準治療後に再発又は進行した、難治性の骨・軟部肉腫および婦人科悪性腫瘍患者を対象とした、非ウイルス遺伝子改変キメラ抗原受容体(CAR)T細胞療法の第I相医師主導治験を実施する。具体的には、HER2抗原を特異的に認識するCAR遺伝子を、piggyBacトランスポゾン法を用いて患者Tリンパ球に体外で遺伝子導入し、拡大培養後に製品化する。その治験製品を上記患者に輸注し、安全性を検証する。併せて、臨床効果とCAR-T 細胞の体内動態を評価する。当該年度は、第I相臨床試験の第1用量投与(ヒト初回投与)を完遂する。また、第1用量を投与するためのHER2 CAR-T細胞製品を製造し、製品の特性解析及び安定性試験も実施する。
研究概要（2022）
本事業では、標準治療が不応・不耐もしくは標準治療後に再発又は進行した、難治性の骨・軟部肉腫および婦人科悪性腫瘍患者を対象とした、非ウイルス遺伝子改変キメラ抗原受容体(CAR)T細胞療法の第I相医師主導治験を実施する。具体的には、HER2抗原を特異的に認識するCAR遺伝子を、piggyBacトランスポゾン法を用いて患者Tリンパ球に体外で遺伝子導入し、拡大培養後に製品化する。その治験製品を上記患者に輸注し、安全性を検証する。併せて、臨床効果とCAR-T 細胞の体内動態を評価する。当該年度は、PMDAに治験届を提出し、第I相臨床試験の第1用量投与(ヒト初回投与)を開始する。また、第1用量を投与するためのHER2 CAR-T細胞製品を製造し、製品の特性解析及び安定性試験も実施する。
研究成果情報
2024
2023
2022