核酸医薬は、アンチセンスオリゴ、siRNAなどの開発が進んでいるが、生体内で合成されるマイクロRNAなどの機能性小分子RNAの新しい核酸医薬の開発は国内外でも、開発を進める会社は少ない。代表者らは、あらゆるがん細胞に広範囲の抗腫瘍スペクトラムを示すマイクロRNAとして、miR-3140-3pを同定した。臨床における抗がん剤の開発動向、クリニカルニーズ、市場性、投与経路、投与方法などを考慮に入れて、悪性胸膜中皮腫を対象とした抗腫瘍核酸医薬MIRX002の開発を進めることを決定した。これまでに、AMED 「橋渡し研究戦略的推進プログラム」事業のシーズB(2017?2019年度)において、国立大学法人北海道大学拠点の強い支援の元で、抗腫瘍核酸医薬MIRX002の非臨床試験を完了させた。さらに、PreC(2020年度)では、治験実施計画書および治験薬概要書の作成、PMDA対面助言を完了させ、治験届を提出した(2021年2月25日)。昨年度よりシーズC(2021-2023年度)にて、治験薬製造を完了し、2022年1月に第1症例への投与を完了させ、2022年12月にレベル2に増量した。本年度は、レベル2の完遂,レベル3の増量と各レベルの症例への投与をマネジメントし、試験を完了する。また、本薬剤の上市後までの展望を踏まえて臨床開発プラン遂行をマネジメントする。また、被験者のサンプル提供を受け、miR-3140-3pの有効性並びに悪性胸膜中皮腫に関するバイオマーカー探索研究を遂行する。