本研究の目標はAM80（一般名：タミバロテン）による間質変容の効果をICIとの併用で検証することである。本研究では、そのために必要な非臨床試験を実施すること、および臨床試験に必要な実施計画書等各種書類を作成しPMDAとのレギュラトリーサイエンス戦略相談を終えることを目標とする。膵癌、尿路上皮癌等各種癌マウスモデルに対してICI(抗PD-1抗体あるいは抗PD-L1抗体)とAM80との併用による有効性は確認できた。Single cell解析、免疫染色、FACSを用いAM80投与群ではM1様マクロファージが増加、制御性T細胞が減少することでICI感受性を増強し、この変化がCAFを介しての作用であることが確認された。臨床試験に向けては、非臨床性の充足性に関してレギュラトリーサイエンス戦略相談事前面談を行った。結果、AM80とICIの併用の臨床試験を実施することについて追加の非臨床安全性試験が必要か確認したが、特に追加は不要であるとの回答を得て尿路上皮癌に関しての治験計画を行っている。膵癌に関しては特定臨床試験を計画し各種書類を作成した。これをもとに特定臨床研究に関するグラントに応募し獲得し、先進医療Bの認可、EDC構築も終了し令和6年度4月より開始する予定である。