我々は、少量シタラビン療法の有効性・安全性を検討するために、JCCG参加施設による多施設共同前方視的治療介入試験「一過性骨髄異常増殖症に対する少量シタラビン療法の多施設共同非盲検無対照試験 TAM-18」を計画・実施した。主要エンドポイントとして少量シタラビン治療群における1年全生存率を、副次エンドポイントとして、全体の1年全生存率、全体および少量シタラビン治療群における2年/4年全生存率、全体および少量シタラビン治療群における1か月/3か月/6月/12か月/18か月/24か月における微小残存病変(Minimal residual disease; MRD)残存率、全体および少量シタラビン治療群における2年/4年累積白血病発症率、全体および少量シタラビン治療群におけるMRDのあり/なし別の累積白血病発症率、少量シタラビン療法の有害事象、全体および少量シタラビン治療群におけるGATA1遺伝子変異の種別による早期死亡および累積白血病発症率を設定した。少量シタラビン治療群の目標症例数は50例、TAM全体の登録症例数は250例と見積もられた。
　特定臨床研究として令和元年9月30日に第一例目の症例が登録された。以降、全国のJCCG施設から、令和6年3月までの約5年6か月間で208例が登録され、各種臨床検体が中央検査実施施設に送付されている。登録症例の臨床情報は、JCCGのEDCシステムであるptoshにより順調に収集されている。TAMの正確な診断と治療効果の評価のためにはGATA1遺伝子変異解析、フローサイトメトリー解析、FCM-MRD解析、NGS-MRD解析は必須の中央検査であり、弘前大学・国立成育医療センターにおいて、実績を有する解析担当者が実施し、既にのべ550検体以上について解析を行っている。診断時のGATA1遺伝子変異解析の結果は、解析症例のほぼ全例で陽性であり、マーカー診断とあわせて概ね2週間以内に解析結果を主治医に送付することが可能であった。本研究に登録された症例の臨床検体の解析により、NGS-MRDはFCM-MRDと良好な相関を示すことを明らかにすることができた。多数のTAM患者臨床検体で両者の比較は世界的にみてもこれまで行われたことはなく、今後のTAMを対象にした臨床研究を立案するうえで世界唯一の非常に貴重な検体・情報となることが期待される。