令和5年度は、そのほかの候補薬のシナプスの機能異常表現型への効果を調べた。疾患由来iPS細胞からシナプスを形成する成熟神経細胞を誘導した。この神経細胞を使って、プレ側とポスト側のシナプスの機能に異常があることを確認した。次に、その異常がそのほかの候補薬（3種）の処理にて、改善することを明らかとした。特にその中の１つの化合物ではそのメカニズムについてもある程度明らかにすることができた。また標的分子の探索では、前年度までに明らかとした膜表面の分子の異常発現について、さらに可能性が高い２つの分子についてその発現と候補薬処理における発現への影響を調べ、結果を得た。また。神経細胞の細胞死に与える検討では、実験系をiPS細胞から誘導した神経細胞にて確立し、候補薬の効果を調べた。その結果、これを抑制することが判明した。以上から、前年度までの結果を合わせて、候補薬はライソゾーム内での中間代謝物の蓄積を抑制することと、その結果ライソゾームの機能向上が起こり、神経機能を改善させることが考えられた。疾患モデルマウスへの候補薬の投与では、関連企業から提供を受けた候補薬の非臨床試験の既存データを、専門家を交えて解析を行った。その結果、臨床試験に進むためには、いくつかのデータが不足していることがわかり、さらなる提供について企業側とWEB会議を行い、追加データの提供依頼の交渉を継続している。さらに、試験管内の実験にて神経機能改善効果得られたそのほか候補薬について、モデルマウスを分担者らと協力して大量に作成しin vivoでの効果確認実験を開始した。