本事業は、再生医療・遺伝子治療の産業化を促進するため、アカデミアや国内企業の遺伝子治療シーズ・治験製品のための霊長類モデルを用いた非臨床試験基盤とアカデミアによる製造・品質管理基盤を整備し、非臨床試験からヒト初回投与試験までを円滑かつ最速で橋渡しさせる国内体制を構築することを目的とする。令和5年度も引き続き、霊長類モデル非臨床安全性試験系の確立とオープンラボを利用した非臨床安全性試験の受託を中心に基盤技術開発を行った。
霊長類モデル非臨床安全性試験系の確立については、本事業で開発された霊長類モデルを用いて、信州大学の新規CAR-T細胞およびAMED難治性疾患実用化研究事業で開発中の遺伝子治療用アデノウイルス随伴ウイルスベクターの毒性試験を実施し、全データの収集を完了させた。
オープンラボの整備については、「信州大学遺伝子・細胞治療センター（CARS）イナリサーチラボ」において上記の予備毒性試験4試験を実施した。「CARS信大QCラボ」ではGMR CAR-T細胞、HER2 CAR-T細胞およびEPB4 CAR-T細胞の3つの治験製品の規格試験・特性解析を実施した。さらに、CARS信大QCラボおよびCPCに3つの治験製品ごとに最適化された製造・解析ラインを整備し、独立して品質管理を行うことを可能にした。その結果、品質解析・管理技術が向上した。
これらの成果を6つの全国学会で公表するとともに、6年間の事業全体の成果をAMED等の報告会で発表した。