本実験調査課題では、特定のがん細胞内の微量金属元素を標的とする化合物群を設計・合成した。そして、それら化合物が発揮する抗がん活性とその選択性を多角的に評価することで、新たながん創薬としての可能性を検証することを目指した。具体的には、(i)各種化合物を合成し、ヒト組織由来の腫瘍細胞に対する増殖阻害活性を評価した。その結果、化合物X1は、白血病細胞に対する選択的な増殖阻害活性の発現が明らかとなった。さらに、(ii)タイプの異なる白血病細胞をはじめ、多様な組織・臓器由来の腫瘍細胞パネル(約100種類)を対象とし、各種化合物の増殖阻害活性等を評価した。その結果、化合物X1は、Lymphoid由来の腫瘍細胞に対して選択的かつ有意な増殖阻害活性等を発揮することが明らかとなった。次に、(iii)初代培養のヒト正常細胞に対し、各種化合物の細胞毒性を評価した。その結果、化合物X1は、ヒト正常細胞に対して低毒性であることが明らかとなった。以上から、化合物X1は、白血病細胞に対する選択的かつ強力な増殖阻害活性を発揮するだけでなく、ヒト正常細胞に対して低毒性であることを証明した。つまり、特定のがん細胞種に依存した微量金属要求性が創薬標的となり得る潜在性が示唆された。そして、白血病細胞内における化合物X1の標的を明確に同定すると共に、抗がん活性が発揮される分子メカニズムを解明することが、次に取り組むべき課題となった。