三叉神経痛は、頭頚部の疼痛疾患の中では最も頻度が高く、10 万人に4～5 人の頻度で、高齢者や女性に多く、右側に多い傾向がある。解剖学的に加齢によって発症しやすくなるので、高齢化に伴い増加が予想される。慢性化しやすく、標準治療であるカルバマゼピンにより約半数で効果は得られるものの、治療抵抗性の症例も多い。五苓散は安全性も高く、三叉神経痛に対し五苓散は、良好なリスク・ベネフィットバランスを示す可能性が期待される。
三叉神経痛に対する治療効果の評価は短期的には困難であり、従来は定期的な受診による診察と問診が不可欠である。そこでまず、在宅でも被験者のデータ収集を得られるシステムの開発を行った。一つ目の成果として、治験で使用する予定であるアプリケーションを開発した。このアプリケーションの構成としては、1.顔画像撮影機能、2. バイタル情報取得機能 、3. アンケート入力機能、4. スケジュール通知機能、5. 取得データ送信機能の機能が備わっている。具体的には、研究開始時のみに行う睡眠問診票や、QOLに関するアンケートだけでなく毎日のLF/HF、顔画像に関するデータ取得、三叉神経痛の発作に関するVASについてのアンケート、服薬管理などを入力するとともに、アンケートの入力を忘れないようにするリマインダーとしての機能、収集したデータをクラウドに送信するためのデータ送信機能などが挙げられる。
次の成果として「三叉神経痛に対するカルバマゼピン併用の五苓散の有効性・安全性を評価するプラセボ対照ランダム化比較第Ⅱ相医師主導治験」のプロトコールを作成した。この研究は令和５年度のAMED臨床研究・治験推進研究事業に採択され、既に倫理審査委員会の承認も受けている。
目標症例数は２４例（対象薬群８例、治験薬群１６例）とし、主要評価項目 を研究開始時から4 週間後時点における疼痛発作 1 週間平均 VAS*（Visual Analogue Scale）のベースラインからの変化量とした。VAS とは、痛みの状態を示す視覚的なスケールである。ベースラインとなる投与前 1 週間と Day22 以降の 4 週目との 1 週間平均VAS の変化量を群間比較することで、カルバマゼピンに五苓散を併用することの有効性を評価する。