本研究課題は脊髄小脳失調症6型に対して新規治療薬（AJA030）の第Ⅱ相治験を実施し、その有効性、安全性を証明する事を目的とした。本治験で有効性が証明されれば、同様の機序を持つ複数のポリグルタミン病（脊髄小脳変性症）についても治療応用が期待される。本研究計画書に則り、3年計画で治験を実施し、統計解析を行った。
　本学、大阪大学、東京医科歯科大学、国立精神・神経医療研究センターおよび近畿大学の5施設で治験を実施した。令和2年10月29日に第1例を登録し、最終被験者の観察終了日は令和4年10月5日であった。期間中に予定どおり40例で治験薬投与を実施し、うち37例で予定の観察期間を終了した。治験中止は3例（本人の申し出 1例、重篤な副作用2例（肺炎1例（死亡）、肝機能障害 1例（軽快））であった。
　主要評価項目「48週投与後のSARA合計スコアの変化量」の調整済みLS Mean （SE）は実薬群が-0.96（0.549）（調整済み95% CI：-2.073～0.150）及びプラセボ群が0.56（0.549）（調整済み95% CI：-0.550～1.673）、実薬群のプラセボ群との差は-1.52（95% CI：-3.101～0.055、P=0.0582）であった。有意ではなかったものの、実薬群にてSARA改善の傾向が得られた。今回の結果から、48週投与後のSARA「合計」スコアの変化量をエンドポイントとした場合、有意水準5%（両側）、検出力80％とした場合、各群41例と算出された。
　　主要評価項目において、実薬群のプラセボ群との差は有意ではなかったが傾向差が認められたことから、脊髄小脳変性症に対する被験薬（AJA030実薬）投与の有効性が示唆された。ただし、実薬群に重篤な副作用が発現していることから、被験薬（AJA030実薬）の投与においては安全性には充分注意する必要がある。